日前，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科成功為2名脊髓性肌萎縮癥(SMA)Ⅲ型成人患者進(jìn)行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療。這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后，安徽省首批獲益的成人患者。

“每一個(gè)小群體都不該被放棄。”2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行。被稱(chēng)為“天價(jià)救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局“靈魂砍價(jià)”，價(jià)格從70萬(wàn)元/針降至3.3萬(wàn)元/針，為脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者帶來(lái)了希望。

蚌埠的嚴(yán)先生今年35歲，在學(xué)校工作；30歲的徐先生家住合肥，是一名IT從業(yè)人員。兩人均為基因確診的SMA患者，四肢無(wú)力，走路姿勢(shì)異于常人，爬樓梯也非常吃力。確診已有6年時(shí)間，但由于經(jīng)濟(jì)原因既往未進(jìn)行該藥治療。1月下旬，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護(hù)人員結(jié)合病人具體病情，制定完善合理的個(gè)體化評(píng)估及給藥方案，理順?biāo)幬锏碾p通道購(gòu)藥途徑，1月27日，嚴(yán)先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。

目前，兩位患者情況良好，已于1月28日出院，計(jì)劃年后再接受第二針注射。

諾西那生鈉注射液一支只有5毫升。由于該藥物需要專(zhuān)門(mén)運(yùn)輸設(shè)備恒溫運(yùn)輸，整個(gè)鞘注過(guò)程中，藥師全程陪同。按照藥物使用說(shuō)明書(shū)，需鞘內(nèi)注射給藥，也就是通過(guò)腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細(xì)胞。據(jù)安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師陳先文介紹，穿刺術(shù)時(shí)，一般在腰椎L3和L4節(jié)之間進(jìn)行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然后，從保溫箱中拿出藥物，放在手中焐熱解凍，使其達(dá)到室溫；再將5毫升藥物，用幾分鐘時(shí)間，極其緩慢地注入。SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療，通過(guò)后續(xù)的持續(xù)用藥，有望穩(wěn)定和改善患者的運(yùn)動(dòng)功能。(總臺(tái)記者 王利)

關(guān)鍵詞： 患者 藥物 治療 SMA 鞘內(nèi)注射