日前，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科成功為2名脊髓性肌萎縮癥(SMA)Ⅲ型成人患者進行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療。這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后，安徽省首批獲益的成人患者。

“每一個小群體都不該被放棄。”2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果共計74種藥品新增進入目錄，于2022年1月1日執(zhí)行。被稱為“天價救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價”，價格從70萬元/針降至3.3萬元/針，為脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者帶來了希望。

蚌埠的嚴先生今年35歲，在學(xué)校工作；30歲的徐先生家住合肥，是一名IT從業(yè)人員。兩人均為基因確診的SMA患者，四肢無力，走路姿勢異于常人，爬樓梯也非常吃力。確診已有6年時間，但由于經(jīng)濟原因既往未進行該藥治療。1月下旬，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護人員結(jié)合病人具體病情，制定完善合理的個體化評估及給藥方案，理順藥物的雙通道購藥途徑，1月27日，嚴先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。

目前，兩位患者情況良好，已于1月28日出院，計劃年后再接受第二針注射。

諾西那生鈉注射液一支只有5毫升。由于該藥物需要專門運輸設(shè)備恒溫運輸，整個鞘注過程中，藥師全程陪同。按照藥物使用說明書，需鞘內(nèi)注射給藥，也就是通過腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細胞。據(jù)安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師陳先文介紹，穿刺術(shù)時，一般在腰椎L3和L4節(jié)之間進行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然后，從保溫箱中拿出藥物，放在手中焐熱解凍，使其達到室溫；再將5毫升藥物，用幾分鐘時間，極其緩慢地注入。SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療，通過后續(xù)的持續(xù)用藥，有望穩(wěn)定和改善患者的運動功能。(總臺記者 王利)

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