中新網(wǎng)上海11月9日電 (記者 陳靜)記者9日獲悉，“為愛吶罕”罕見病關(guān)愛專項(xiàng)基金在此間啟動(dòng)，這意味著“罕見病健康中國(guó)行”項(xiàng)目正式拉開帷幕。

中國(guó)紅十字基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書長(zhǎng)貝曉超對(duì)記者表示，中國(guó)紅十字會(huì)將攜手知名企業(yè)，打造罕見病診療生態(tài)體系，促進(jìn)中國(guó)罕見病事業(yè)發(fā)展，提高創(chuàng)新藥物可及性和患者全病程管理能力，從而推動(dòng)提升患者治療獲益。

近年來，隨著社會(huì)和公眾對(duì)罕見病及患者群體愈加關(guān)注，國(guó)家醫(yī)保利好政策頻出，中國(guó)罕見病研究逐步深入、相關(guān)數(shù)據(jù)不斷積累、臨床醫(yī)生診療罕見病的能力不斷提升，罕見病防治事業(yè)取得了長(zhǎng)足進(jìn)展。

2018年5月，衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，納入了121種罕見病，這121種罕見病都有診治指南。中國(guó)建立了罕見病上報(bào)制度，一旦醫(yī)院里面發(fā)現(xiàn)了病例將上報(bào)國(guó)家衛(wèi)健委。2018年6月，中國(guó)為國(guó)外罕見病藥物引進(jìn)開通了“綠色通道”。

“罕見病健康中國(guó)行”項(xiàng)目，旨在聯(lián)合社會(huì)各界力量，共同探索罕見病診療體系建設(shè)和多層次醫(yī)療保障格局，縮短罕見病患者就診路徑，推動(dòng)罕見病用藥保障機(jī)制落地，助力滿足罕見病患者及其家庭的實(shí)際診療需求，改善其生活質(zhì)量。

上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)李定國(guó)教授接受記者采訪時(shí)認(rèn)為政府、患者、企業(yè)、醫(yī)生對(duì)罕見病的認(rèn)知度明顯提高，這是社會(huì)文明進(jìn)步的反映?！皶?huì)看罕見病的醫(yī)生比罕見病患者還要罕見”，這個(gè)狀況如今比過去有所改善，但是這個(gè)問題仍然存在。李定國(guó)教授指出，很多醫(yī)生即使遇到罕見病患者，也不一定能診斷。他認(rèn)為，醫(yī)生培訓(xùn)是當(dāng)務(wù)之急。據(jù)了解，多地的醫(yī)學(xué)會(huì)都成立了罕見病專業(yè)學(xué)會(huì)，每年開展對(duì)各級(jí)醫(yī)生的規(guī)范培訓(xùn)。

李定國(guó)教授告訴記者，罕見病中80%以上都與遺傳因素有關(guān)，逾七成為兒童時(shí)期發(fā)??；關(guān)注罕見病也是關(guān)注未來。用得上藥和用得起藥是罕見病患者的共同心愿。95%的罕見病是沒有辦法治療的，只有5%的罕見病有治療藥物；部分罕見病藥物需要終身服用，不能停藥，價(jià)格昂貴，成為沉重負(fù)擔(dān)。這位專家直言：“我們需要千方百計(jì)地不斷呼吁給予患者更多的關(guān)注和支持?！痹诶疃▏?guó)看來，從罕見病防治角度來講，預(yù)防篩查是最重要的。與此同時(shí)，李定國(guó)呼吁從立法層面保障罕見病藥物研發(fā)和推廣。他指出，罕見病治療藥物都是研發(fā)水平較高，罕見病立法會(huì)帶動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的提升。

據(jù)悉，罕見病藥物的可及性問題是患者群體極為關(guān)注的議題之一，在應(yīng)對(duì)罕見疾病挑戰(zhàn)的過程中，社會(huì)各界的攜手合作，共同為中國(guó)罕見病患者群體建立多層次的醫(yī)療保障體系顯得尤為重要。

采訪中，記者了解到，各方正探索打造的創(chuàng)新支付項(xiàng)目，提高罕見病創(chuàng)新療法的可及性和可支付性，探索構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系，減輕患者、社會(huì)、政府的整體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。知名跨國(guó)藥企武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪接受記者采訪時(shí)認(rèn)為，使商業(yè)保險(xiǎn)與基本醫(yī)保進(jìn)行有效互補(bǔ)，同時(shí)引導(dǎo)患者群體和公益組織緊密合作，持續(xù)開展持續(xù)的患者關(guān)愛、藥品援助等項(xiàng)目，醫(yī)藥企業(yè)與商業(yè)保險(xiǎn)等相關(guān)機(jī)構(gòu)在商保項(xiàng)目上的共同探索有助于解決患者的實(shí)際需求。

據(jù)悉，以血友病為例，目前，中國(guó)已逐步完善血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)、初步建立起血友病分級(jí)診療體系，對(duì)提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極的推動(dòng)作用。2020年底，A型血友病管理工具myPKFiT?獲批在華上市，可協(xié)力醫(yī)務(wù)工作者根據(jù)每位患者情況，“量身定制”個(gè)體化治療方案，全面開啟了中國(guó)血友病個(gè)體化治療的新征程。至2021年10月，myPKFiT?已在全國(guó)逾40家醫(yī)院應(yīng)用，超過200名患者受益。然而，相較于其他發(fā)達(dá)國(guó)家，目前中國(guó)各級(jí)血友病中心數(shù)量仍然較少，且水平參差不齊，患者需求仍未被滿足。

同日，記者了解到，中國(guó)罕見病聯(lián)盟、中國(guó)血友病協(xié)作組(HTCCNC)與武田制藥簽署“百分領(lǐng)航”血友病多學(xué)科診療能力提升工程的合作協(xié)議。各方將通過多學(xué)科診療模式，為血友病患者提供藥物、治療、相關(guān)疾病教育以及家庭治療的培訓(xùn)和指導(dǎo)。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授對(duì)記者表示：“建設(shè)血友病分級(jí)診療體系對(duì)于今后罕見病防治工作有著重要的借鑒意義。眾所周知，中國(guó)罕見病患者群體的求醫(yī)問診之路非常漫長(zhǎng)，確診之后也面臨無藥可用的局面。因此，以血友病中心為樣板，聯(lián)合社會(huì)各界力量推動(dòng)血友病三級(jí)診療建設(shè)、推動(dòng)血友病診療水平提升，定將為中國(guó)包括血友病在內(nèi)的罕見病防治事業(yè)發(fā)展帶來標(biāo)桿作用和深遠(yuǎn)影響?！?/p>