自首個正式記錄的病例在醫(yī)學(xué)會議上報告以來,阿爾茨海默病(老年癡呆癥)在人類疾病譜中已經(jīng)存在了115年,是世界上最具毀滅性的疾病之一。
在尋找阿爾茨海默病的療法方面,科學(xué)家們數(shù)十年殫精竭慮,卻收效甚微——目前唯一獲批被用于治療該疾病的藥物也只能暫時緩解一些癥狀。不過,英國雷丁大學(xué)神經(jīng)學(xué)家馬克·達(dá)拉斯博士近期對英國《每日郵報》表示,隨著一些新療法的不斷涌現(xiàn)和改進(jìn),未來十年,科學(xué)家們將在治療阿爾茨海默病方面取得重大突破。
疫苗
去年11月,位于美國波士頓的布萊根婦女醫(yī)院宣布將率先開展針對阿爾茨海默病的鼻腔疫苗的首次人體試驗,旨在預(yù)防或減緩該疾病的惡化。
黏性斑塊是阿爾茨海默病的標(biāo)志。當(dāng)β-淀粉樣蛋白在神經(jīng)細(xì)胞之間積聚時,斑塊就會形成,這可能會破壞一個人思考或回憶信息的能力。鑒于此,該疫苗將一種名為Protollin的藥物直接噴入鼻腔,目的是激活免疫細(xì)胞以去除斑塊。
此次Ⅰ期臨床試驗招募了16名年齡在60—85歲之間的早期無癥狀阿爾茨海默病患者,他們將間隔一周接受兩劑鼻腔疫苗。
據(jù)悉,研究人員對此疫苗已開展近20年臨床前工作,未來還將開展兩期試驗,以測試藥物的安全性和有效性。
抗體療法
目前最有希望治療阿爾茨海默病的抗體是TAP01,它由英國和德國研究人員攜手開發(fā)。
哥廷根大學(xué)的托馬斯·拜爾教授說:“我們在小鼠體內(nèi)發(fā)現(xiàn)了一種抗體,它可以中和截短形式的可溶性β-淀粉樣蛋白,但不會與正常形式的蛋白質(zhì)或斑塊結(jié)合。”
研究小組隨后在兩種不同的阿爾茨海默病小鼠模型中測試了“人源化”抗體,發(fā)現(xiàn)抗體有助于恢復(fù)神經(jīng)元功能,增加大腦中的葡萄糖代謝,恢復(fù)記憶力喪失。
萊斯特大學(xué)化學(xué)生物學(xué)專家馬克·卡爾教授補(bǔ)充說:“雖然這項研究目前仍處于早期階段,但如果這些結(jié)果能夠在人類臨床試驗中得到復(fù)制,那么可能是革命性的。”
此外,今年3月,全球制藥巨頭羅氏宣布啟動名為SKYLINE的臨床試驗,以驗證一種新的甘特尼單抗(gantenerumab)皮下給藥抗淀粉樣蛋白抗體的治療效果,該研究性藥物此前已經(jīng)獲得美國食品和藥品管理局(FDA)突破性療法認(rèn)定,其針對早期阿爾茨海默病療效的Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)預(yù)計在今年第四季度公布。
該研究將招募1200名年齡在60—80歲之間的參與者,他們的大腦中有蛋白質(zhì)斑塊形成的跡象,但尚未出現(xiàn)任何認(rèn)知下降。參與者將接受一周或兩周劑量的甘特尼單抗,并將其結(jié)果與安慰劑組進(jìn)行比較。
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