2022年新年伊始，曾經(jīng)的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫(yī)保價格，一針直降60余萬元，讓眾多脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的家庭看到了希望。近日，25歲的小伙阿聰(化名)在北大深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，完成第一針諾西那生鈉注射液注射，成為我市首個受益的成人SMA患者。

阿聰10歲時，逐漸表現(xiàn)出體弱，雙下肢無力，容易跌倒，全身肌肉萎縮等病癥，通過基因檢測確診患上脊髓性肌萎縮癥(SMA)。這是一種基因缺陷所致的常染色體隱性遺傳疾病，常好發(fā)于嬰幼兒，是導致嬰幼兒死亡、運動功能退化最常見的遺傳病之一，其中約有40%患者可存活至青壯年。

據(jù)北大深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科吳軍主任介紹，這部分SMA患者智力及認知功能與常人相同，可以正常學習、交流;但由于四肢肌肉萎縮、運動功能退化、肢體活動受限等原因，他們的生活、工作受到極大影響，甚至需要輪椅輔助行走、喪失勞動能力。

目前，國外研究已顯示諾西那生鈉可以有效改善患者的運動功能，但是，之前由于價格昂貴，廣大國內(nèi)患者無力承擔、只能放棄治療。

據(jù)悉，“諾西那生鈉注射液”2019年首次進入國內(nèi)市場的價格為70萬元一支。因此，很多SMA患者雖然有了治療的希望，但一看見價格后都只能“望藥興嘆”。2021年11月，經(jīng)過國家醫(yī)保局談判“砍價”后，這個藥物由70萬/支降至3.3萬/支，并納入醫(yī)保，讓很多SMA患者重燃新生希望。

據(jù)吳軍主任介紹，政策落地后，深圳地區(qū)的兒童SMA患者先開始啟動該藥物治療，但存活至成人期的SMA患者依舊求醫(yī)無門。醫(yī)院的神經(jīng)肌肉疾病亞?？菩〗M一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨詢、求醫(yī)，最終經(jīng)全力溝通及協(xié)調(diào)后，才把首位的成人SMA患者阿聰收住入院。

2022年1月25日上午，在北大深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科的操作室內(nèi)，阿聰迎來等待已久的治療時刻。這也是“諾西那生鈉治療”降價納入醫(yī)保后，深圳市首例成人SMA患者鞘內(nèi)注射諾西那生鈉治療。

吳軍主任表示，未來醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科肌肉疾病亞?？茍F隊將繼續(xù)致力于該病的治療及研究，使更多SMA成人患者接受治療，恢復健康。(記者 余海蓉 通訊員 張國高)

關(guān)鍵詞： 諾西那生鈉注射液 脊髓性肌萎縮癥 肌肉萎縮