中國原創(chuàng)阿爾茨海默病新藥“九期一”(甘露特鈉膠囊)自2019年底正式上市后，近日又有新進(jìn)展。據(jù)綠谷制藥官網(wǎng)最新消息，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)于4月3日批準(zhǔn)了其在美國開展國際多中心Ⅲ期臨床試驗的申請。

美國食品藥品管理局(FDA)對藥物臨床試驗申請的審核通常包括試驗藥物的原料藥及制劑的生產(chǎn)和質(zhì)量研究資料、非臨床安全性和有效性研究資料、已完成及正在開展的所有臨床研究資料、及計劃開展的臨床研究計劃安排和方案設(shè)計及管理和分析計劃等資料，重點關(guān)注試驗藥物的安全性和有效性，平衡患者可能的獲益和風(fēng)險，決定是否批準(zhǔn)開展臨床研究。

彭博社在稍早的報道中指出：“FDA允許直接進(jìn)入大規(guī)模的Ⅲ期臨床試驗，然后再申請監(jiān)管批準(zhǔn)。這突顯了對治療阿爾茨海病的迫切需求，以及美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)對此前該藥物在中國的臨床試驗數(shù)據(jù)的認(rèn)可。”

根據(jù)最新的臨床試驗方案，該項研究計劃將在北美、歐盟、東歐、亞太等12個國家及中國香港和臺灣地區(qū)的200個臨床中心，超過2000名的輕、中度阿爾茨海默病患者中開展為期12個月的雙盲試驗和隨后6個月的開放試驗。整個臨床研究將跳過Ⅰ期、Ⅱ期，直接進(jìn)入國際Ⅲ期臨床試驗，預(yù)計2024年完成，2025年提交新藥申請。

據(jù)綠谷制藥此前發(fā)布的消息，“九期一”國際多中心Ⅲ期臨床試驗計劃，將由美國克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心教授杰弗里·卡明斯主導(dǎo)臨床試驗方案設(shè)計并擔(dān)任科學(xué)決策委員會(SIC)主席，全球最大醫(yī)藥臨床試驗業(yè)務(wù)公司艾昆緯(IQVIA)負(fù)責(zé)臨床試驗管理。

因受新冠肺炎疫情影響，“九期一”國際多中心Ⅲ期臨床試驗將比原計劃晚些啟動。綠谷制藥首席執(zhí)行官任政杰表示：“新冠肺炎疫情短期內(nèi)對臨床試驗肯定有影響。但長期來看，不會有太大影響。”

對臨床試驗的前景，任政杰在接受采訪時表示了謹(jǐn)慎的樂觀。“對‘九期一’整個國際多中心Ⅲ期臨床試驗來講，目前我們只是邁出了第一步，接下來我們還將同全球頂尖專家一起，完成研究者會議、試驗人員培訓(xùn)、患者篩選、患者入組、臨床試驗、數(shù)據(jù)統(tǒng)計及分析等大量的工作。直到藥物最終獲批前的一刻，臨床試驗都不能算成功。”任政杰表示，“但‘九期一’在國內(nèi)臨床試驗中的良好表現(xiàn)，給了我們及很多專家信心。”

阿爾茨海默病是一種神經(jīng)退行性腦部疾病，發(fā)病機(jī)制十分復(fù)雜，病程時間長。媒體報道顯示，目前全球阿爾茨海默病患者高達(dá)5000萬人，中國患者約占20%，其治療被認(rèn)為是世界性難題。“九期一”是自2003年以來全球第一個被批準(zhǔn)的治療阿爾茨海默病新藥。(記者 崔爽)

【關(guān)于“九期一”】

“九期一”在業(yè)已完成的中國Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗研究中，先后有1199例中國受試者參加。

2019年11月2日，“九期一”獲得國家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)上市，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能，并于12月29日正式在中國國內(nèi)上市。

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