全國人大代表、山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師盧林

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔

正義網(wǎng)北京3月5日電(檢察日報(bào)記者謝文英)“加強(qiáng)罕見病用藥保障”寫入了政府工作報(bào)告,這讓從事罕見病治療的全國人大代表盧林和全國政協(xié)委員丁潔倍感激動。他們說,“在國家經(jīng)濟(jì)上行壓力巨大的情況下,這9個(gè)字體現(xiàn)了黨和國家‘生命至上’的執(zhí)政理念”。

身為山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師,盧林在工作中常會接觸罕見病人。他說,其實(shí)罕見病在我國并不“罕見”,相關(guān)數(shù)據(jù)表明,我國罕見病患者將近2000萬人,每年新增患者超過20萬人。罕見病病種繁多、復(fù)雜,導(dǎo)致罕見病藥品的價(jià)格相差懸殊,稀有病種藥品價(jià)格更高?！八幱兴！笔撬泻币姴』颊呃Ь持械钠诖?也是“健康中國2030”大背景下不可忽視的要素。提升罕見病藥物可及性,成為擺在中國醫(yī)學(xué)專家面前亟需解決的社會性難題。2021年末,通過價(jià)格談判,用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液每針從近70萬元降至3萬余元,正式納入我國醫(yī)保范圍。

“罕見病藥品進(jìn)入了基本醫(yī)保范疇,是罕見病用藥保障機(jī)制的創(chuàng)新之舉,為高值藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入打開了一條路徑。但是,國家醫(yī)保目錄無法為所有高值罕見病藥物托底。”北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔被罕見病患者親切地稱呼為“為我們奔走的親人”,她建議保留目前十幾個(gè)省市地方探索建立的罕見病用藥保障辦法,鼓勵(lì)地方在建設(shè)多層次醫(yī)療保障體系的過程中,繼續(xù)探索罕見病用藥尤其是高值藥品進(jìn)入地方多層次醫(yī)療保障體系和多方支付機(jī)制。

對于我國罕見病診斷能力不足、資源分配不均衡、藥物缺乏、部分藥品價(jià)格偏高、創(chuàng)新能力低等現(xiàn)狀,盧林代表建議盡快啟動我國罕見病國家戰(zhàn)略及行動計(jì)劃,全面加強(qiáng)罕見病診療水平,促進(jìn)研究和數(shù)據(jù)利用,加強(qiáng)公眾認(rèn)知和教育。

關(guān)鍵詞： 行動計(jì)劃 國家戰(zhàn)略