（記者：張大衛(wèi) 張海振 陳洋洋 張鐘雯 編輯：王磊 樊思思）

2022年，山東棗莊的4歲小男孩佳樹終于鼓起勇氣說(shuō)出了自己的人生夢(mèng)想：明年想上幼兒園，長(zhǎng)大了想當(dāng)一名醫(yī)生。

佳樹從小患有脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）。這是一種罕見病，患者通常會(huì)肌肉無(wú)力、萎縮，無(wú)法獨(dú)坐、行走，無(wú)法獨(dú)立進(jìn)食，生活無(wú)法自理直至慢慢呼吸困難、死亡……全國(guó)約有3萬(wàn)多名患者的人生被“困”在此病中。

(資料圖片)

一針70萬(wàn)元！曾經(jīng)，SMA靶向藥諾西那生鈉被稱作“天價(jià)藥”。患者接受治療第一年需要打6針，花費(fèi)至少420萬(wàn)元，此后每年還要打1-2針。

這是一筆不敢算的賬。佳樹的媽媽說(shuō)，“天價(jià)藥”像星星一樣遙遠(yuǎn)。天價(jià)“續(xù)命”，是無(wú)數(shù)普通家庭盼望卻不敢奢望的夢(mèng)。

轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2021年。

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄！”2021年11月，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判現(xiàn)場(chǎng)，一場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”感動(dòng)了全國(guó)。當(dāng)時(shí)，國(guó)家醫(yī)保局談判專家與企業(yè)代表緊張談判，雙方用時(shí)90分鐘，歷經(jīng)8輪砍價(jià)，終于，SMA靶向藥以3.3萬(wàn)元每針的價(jià)格進(jìn)入醫(yī)保。

2022年1月1日，4歲的佳樹收到了一份特殊的“新年禮物”。這天，SMA靶向治療藥物正式執(zhí)行醫(yī)保藥品目錄首日，佳樹成為首針注射者！這個(gè)曾被淚水淹沒(méi)的家庭終于迎來(lái)了新生，數(shù)萬(wàn)罕見病患者家庭也看到了曙光！

這是充滿希望的一年。第1針，第2針，第3針……佳樹原本像“小面團(tuán)”一樣軟綿綿的身體漸漸有了“強(qiáng)壯”的跡象，有時(shí)他甚至能在器械的輔助下站起來(lái)。

2022年12月9日，佳樹又闖過(guò)了新的一關(guān)，順利完成了第一年第6針SMA靶向藥注射。

“我明年想上幼兒園”，“我長(zhǎng)大了想當(dāng)醫(yī)生”，聽著孩子念叨夢(mèng)想，佳樹媽媽高興地笑了又哭，哭了又笑。

每一個(gè)生命都應(yīng)被善待，堅(jiān)持就會(huì)有奇跡。一場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”，體現(xiàn)了中國(guó)醫(yī)保部門堅(jiān)持全民醫(yī)保守護(hù)全民健康的決心和信心。

如今，在全國(guó)，數(shù)萬(wàn)個(gè)像佳樹一家這樣的“小群體”，正迎來(lái)更多關(guān)注。他們沒(méi)有被忘記，也絕不會(huì)被放棄。

佳樹媽媽正在照顧兩個(gè)得罕見病的孩子。

關(guān)鍵詞： 醫(yī)保藥品 新年禮物 脊髓性肌萎縮癥