（記者：張大衛(wèi) 張海振 陳洋洋 張鐘雯 編輯：王磊 樊思思）

2022年，山東棗莊的4歲小男孩佳樹終于鼓起勇氣說出了自己的人生夢想：明年想上幼兒園，長大了想當(dāng)一名醫(yī)生。

佳樹從小患有脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）。這是一種罕見病，患者通常會肌肉無力、萎縮，無法獨(dú)坐、行走，無法獨(dú)立進(jìn)食，生活無法自理直至慢慢呼吸困難、死亡……全國約有3萬多名患者的人生被“困”在此病中。

(資料圖片)

一針70萬元！曾經(jīng)，SMA靶向藥諾西那生鈉被稱作“天價藥”?；颊呓邮苤委煹谝荒晷枰?針，花費(fèi)至少420萬元，此后每年還要打1-2針。

這是一筆不敢算的賬。佳樹的媽媽說，“天價藥”像星星一樣遙遠(yuǎn)。天價“續(xù)命”，是無數(shù)普通家庭盼望卻不敢奢望的夢。

轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2021年。

“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄！”2021年11月，國家醫(yī)保藥品目錄談判現(xiàn)場，一場“靈魂砍價”感動了全國。當(dāng)時，國家醫(yī)保局談判專家與企業(yè)代表緊張談判，雙方用時90分鐘，歷經(jīng)8輪砍價，終于，SMA靶向藥以3.3萬元每針的價格進(jìn)入醫(yī)保。

2022年1月1日，4歲的佳樹收到了一份特殊的“新年禮物”。這天，SMA靶向治療藥物正式執(zhí)行醫(yī)保藥品目錄首日，佳樹成為首針注射者！這個曾被淚水淹沒的家庭終于迎來了新生，數(shù)萬罕見病患者家庭也看到了曙光！

這是充滿希望的一年。第1針，第2針，第3針……佳樹原本像“小面團(tuán)”一樣軟綿綿的身體漸漸有了“強(qiáng)壯”的跡象，有時他甚至能在器械的輔助下站起來。

2022年12月9日，佳樹又闖過了新的一關(guān)，順利完成了第一年第6針SMA靶向藥注射。

“我明年想上幼兒園”，“我長大了想當(dāng)醫(yī)生”，聽著孩子念叨夢想，佳樹媽媽高興地笑了又哭，哭了又笑。

每一個生命都應(yīng)被善待，堅持就會有奇跡。一場“靈魂砍價”，體現(xiàn)了中國醫(yī)保部門堅持全民醫(yī)保守護(hù)全民健康的決心和信心。

如今，在全國，數(shù)萬個像佳樹一家這樣的“小群體”，正迎來更多關(guān)注。他們沒有被忘記，也絕不會被放棄。

佳樹媽媽正在照顧兩個得罕見病的孩子。

關(guān)鍵詞： 醫(yī)保藥品 新年禮物 脊髓性肌萎縮癥