記者：張珈瑋 張穩(wěn)

這是一場(chǎng)始于兩年前的孤獨(dú)冒險(xiǎn)，有關(guān)于父愛(ài)，但又遠(yuǎn)不止于父愛(ài)。

2020年5月，徐偉不到一歲的兒子顥洋被確診為Menkes綜合征患者。這是一種至今在全世界范圍內(nèi)尚沒(méi)有藥物能夠治愈的罕見(jiàn)病，患兒平均19個(gè)月死亡，3歲內(nèi)的死亡率接近99%，幾乎沒(méi)有病例活過(guò)四歲。

兒子確診后不到一個(gè)月，徐偉決定自制“藥物”救子。當(dāng)年9月，徐偉在家中改造出一間25平方米的封閉式實(shí)驗(yàn)室，開(kāi)始了這場(chǎng)孤獨(dú)的冒險(xiǎn)。

(相關(guān)資料圖)

一年后，徐偉的故事被更多人知曉，他成了網(wǎng)上熱議的“制藥救子的藥神父親”。面對(duì)質(zhì)疑和爭(zhēng)議，徐偉步履堅(jiān)定，從未放棄，顥洋的生命也因此得以維持，還在不久前度過(guò)了自己的3歲生日。

2022年6月，徐偉帶兒子顥洋到醫(yī)院注射了基因藥物，“他是全國(guó)第一例進(jìn)行基因治療的Menkes病患者。”徐偉說(shuō)，不僅是為了兒子，他也希望能夠通過(guò)這次臨床試驗(yàn)為其他Menkes患者提供寶貴的科研數(shù)據(jù)?，F(xiàn)在的徐偉，也有了新的打算?！跋Ｍ尭嗟暮币?jiàn)病患者群體知道，我們走了一條這樣的路并且走通了，可以更好的去幫助到他們，至少可以給他們帶來(lái)希望，不再讓他們?cè)诮^望中等待?！?/p>

首次基因治療后，徐偉、徐顥洋與醫(yī)院以及基因公司各方代表合照

大眾網(wǎng)·海報(bào)新聞?dòng)浾咴谛靷ノ挥诶ッ鞯募抑幸?jiàn)到他時(shí)，他正和妻子一起幫助兒子顥洋進(jìn)行物理排尿?！懊刻焖械臅r(shí)間幾乎都和兒子相關(guān)。”

徐偉說(shuō)，顥洋現(xiàn)在能笑，也沒(méi)有癲癇的發(fā)作，但還是無(wú)法坐穩(wěn)?！耙?yàn)檫\(yùn)動(dòng)神經(jīng)受損，可能腦部也有萎縮，平衡掌控的不是太好，你不扶著他就會(huì)倒下去，還有就是膀胱憩室，排尿不暢?！?/p>

約半個(gè)小時(shí)的忙碌之后，顧不上吃早飯的徐偉，帶記者參觀了位于家中陽(yáng)臺(tái)上的自制實(shí)驗(yàn)室。2021年9月以來(lái)，他早已經(jīng)習(xí)慣了和媒體打交道的生活，雖然近幾個(gè)月來(lái)，媒體來(lái)訪的頻率已不像最初那般頻繁。

實(shí)驗(yàn)室是完全密閉的空間，需要無(wú)菌環(huán)境，進(jìn)入實(shí)驗(yàn)室前要更換鞋套和防護(hù)服。實(shí)驗(yàn)室內(nèi)部的設(shè)備也讓記者眼花繚亂，各種精密儀器和原材料，完全不遜色于一間專業(yè)的實(shí)驗(yàn)室。在這間陪伴了他數(shù)百個(gè)日日夜夜的實(shí)驗(yàn)室中，徐偉向記者講述了他這段孤獨(dú)的冒險(xiǎn)。

“不是制藥，是制化合物?！毙靷ハ裢＝邮懿稍L時(shí)一樣，再次向記者強(qiáng)調(diào)。

徐偉和兒子顥洋在一起

今年31歲的徐偉，高中畢業(yè)后進(jìn)入社會(huì)打拼，做過(guò)餐飲，開(kāi)過(guò)網(wǎng)店。2019年6月，徐偉第二個(gè)孩子出生。兒女雙全，事業(yè)也有起色，正當(dāng)徐偉對(duì)美好生活充滿著憧憬時(shí)，一通電話打破了生活的平靜。

2020年5月的一天，正在等紅燈的徐偉，接到了云南省第一人民醫(yī)院的電話，顥洋被確診患上了Menkes綜合征，這是徐偉第一次聽(tīng)到這個(gè)名字?！搬t(yī)生讓我們先提前了解一下，下午再到醫(yī)院去，最好直系親屬都過(guò)去，當(dāng)時(shí)我就感覺(jué)可能會(huì)比較嚴(yán)重?！?/p>

把車停在路邊，徐偉上網(wǎng)搜索了Menkes綜合征。Menkes綜合征又稱卷發(fā)綜合征，是一種由銅轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白ATP7A基因突變引起罕見(jiàn)先天性銅代謝異常疾病，在新生兒中的發(fā)病率約為十萬(wàn)分之一，典型癥狀包括頭發(fā)卷曲、生理功能退化、精神發(fā)育遲緩等。

“罕見(jiàn)病”“沒(méi)有治愈病例”“很難活過(guò)3歲”，這些刺目的字眼，讓徐偉意識(shí)到了事情的嚴(yán)重性。徐偉帶著孩子前往北京解放軍總醫(yī)院，也得到了同樣的結(jié)論。

之后，徐偉嘗試用雞尾酒療法補(bǔ)充微量元素，用組氨酸銅、伊利司莫銅等改善病癥?！斑@些都不能算是‘藥’，它們?cè)谌蚍秶鷥?nèi)都沒(méi)有上市?！毙靷フf(shuō)，組氨酸銅最開(kāi)始是山東一個(gè)病友給他的，“他是從外部渠道獲得的，這些藥不僅貴，有時(shí)還只能用過(guò)期的，而且不可能隨時(shí)都有?！?/p>

從兒子確診，到?jīng)Q定自制藥物，徐偉只用了半個(gè)月的時(shí)間。“因?yàn)楹⒆拥牟∏?，沒(méi)有太多時(shí)間去考慮，恨不得第二天就可以有藥給他?！?/p>

徐偉在書(shū)房查閱相關(guān)論文

2020年6月，顥洋在北京住院期間，徐偉開(kāi)始每天用電腦查閱論文和資料，看了足有五六百篇論文?！按蟛糠侄际怯⑽模揖鸵粋€(gè)詞一個(gè)詞翻譯。因?yàn)樯婕暗胶芏鄬W(xué)術(shù)名詞，每個(gè)名詞背后又有很多知識(shí)點(diǎn)，需要逐一了解之后，才能看懂這一句話是什么意思，有時(shí)候讀懂一句話可能都要一天時(shí)間?！边@對(duì)于一個(gè)只有高中學(xué)歷、毫無(wú)醫(yī)學(xué)背景的人來(lái)說(shuō)，簡(jiǎn)直難如登天。

大概一個(gè)半月之后，初步了解組氨酸銅制作過(guò)程的徐偉，開(kāi)始在全國(guó)各地尋找藥廠。幾經(jīng)輾轉(zhuǎn)，徐偉在上海找到了一家共享實(shí)驗(yàn)室?！?.4萬(wàn)元可以完成一次實(shí)驗(yàn)?！?/p>

簽訂合同之后，徐偉根據(jù)論文中提到的方法購(gòu)買了原料，在上海的實(shí)驗(yàn)室全程參與了組氨酸銅的制備。制作完成后，徐偉把“藥”拿回了家。為了確保劑量的安全范圍，徐偉打算先在兔子身上做實(shí)驗(yàn)。

“買了三只小兔子做實(shí)驗(yàn)，但是注射的劑量太大，兔子死了。后來(lái)?yè)Q成成年兔子，這次沒(méi)事。”這也讓徐偉非常忐忑，他還是不敢給孩子注射，就先在自己身上打了一針，觀察了三天感覺(jué)沒(méi)有異常，又給妻子打了一針，還是沒(méi)有異常，這才給孩子注射。

如今，再回過(guò)頭來(lái)看當(dāng)初的嘗試，徐偉坦言，“當(dāng)初不懂的地方太多了，不能算是一次嚴(yán)格意義上的實(shí)驗(yàn)。”但是，顥洋在注射了自制的藥物之后，與同齡患者相比，情況出現(xiàn)了明顯的緩解?！懊看巫⑸浜?，孩子的血清和銅藍(lán)蛋白指標(biāo)都會(huì)恢復(fù)正常?！边@也給了徐偉信心。

“這個(gè)藥的有效期只有56天，我一個(gè)多月就得去一次上海，再加上實(shí)驗(yàn)室的費(fèi)用，基本上每制作一次就要花費(fèi)兩萬(wàn)元?！钡谝淮沃谱魍瓿芍螅靷Q定，把實(shí)驗(yàn)室搬進(jìn)家里。“整個(gè)過(guò)程我都有參與，我也知道需要什么設(shè)備?！?/p>

徐偉選中了家里露臺(tái)花園旁的雜物間，購(gòu)買了生物安全柜和高溫滅菌柜等器材和原料，開(kāi)始在家里制作組氨酸銅。但組氨酸銅只能緩解病癥。此后，徐偉開(kāi)始研究基因治療，自制伊利司莫銅，培養(yǎng)干細(xì)胞。

徐偉在家中改造實(shí)驗(yàn)室

徐偉此舉，也引來(lái)了家人的反對(duì)。“沒(méi)有人愿意相信，藥是那么簡(jiǎn)單可以做出來(lái)的。沒(méi)有任何一個(gè)人支持，覺(jué)得這是件不可能的事情?！?/p>

但徐偉是一個(gè)比較固執(zhí)的人，“在事情做成之前，我不太愿意花過(guò)多的精力去解釋，我覺(jué)得事實(shí)就是最好的證明?！彪m然家人并不理解和支持，有時(shí)也會(huì)抱怨，不過(guò)在徐偉把所有精力都放在給孩子治病上的時(shí)候，他們也會(huì)幫著照顧孩子，免除徐偉的后顧之憂。

當(dāng)記者問(wèn)及他一開(kāi)始是否相信自己會(huì)成功時(shí)，徐偉直言，“我其實(shí)蠻固執(zhí)的，我相信可以成功，因?yàn)楹铣山M氨酸銅的難點(diǎn)其實(shí)是在于沒(méi)有藥企愿意去做，沒(méi)有人愿意把它變成藥物，因?yàn)樗痪邆渖虡I(yè)價(jià)值，它實(shí)際上只是一個(gè)很簡(jiǎn)單的有機(jī)化合物?！?/p>

開(kāi)始自制“藥物”之后，徐偉逐漸沒(méi)有精力再去經(jīng)營(yíng)網(wǎng)店，喪失了經(jīng)濟(jì)來(lái)源，全靠之前的積蓄維持生活。

“整天不停地看論文，補(bǔ)習(xí)相關(guān)的知識(shí)，再加上孩子的日常護(hù)理，基本沒(méi)有自己的生活。我們唯一的目標(biāo)就是為了拯救孩子，所有行動(dòng)都是圍繞著他來(lái)做。錢沒(méi)了可以再賺，首先要保證的是孩子盡快用上這個(gè)藥?！毙靷ネ嘎?，開(kāi)始自制“藥物”之后，已經(jīng)花費(fèi)了七八十萬(wàn)。

徐偉直言，他也有堅(jiān)持不下去想要放棄的時(shí)候?！跋敕艞壍臅r(shí)候，不用過(guò)多的去逼自己，很多事情你得學(xué)會(huì)自己去調(diào)整。只要是個(gè)人都會(huì)有這樣（放棄）的念頭，你得想辦法去放松，想放棄的時(shí)候就放棄一兩天，反正我心里面知道這個(gè)事我肯定是得做的。”

“如果有藥放在你面前，能夠治療你孩子的病，你會(huì)不用嗎？”這或許就是徐偉一直堅(jiān)持到現(xiàn)在的原因。“我一直想的是，這對(duì)孩子來(lái)說(shuō)不公平，他來(lái)到這個(gè)世界上，連這世界都沒(méi)認(rèn)真的體會(huì)過(guò)，就要去迎接死亡，而且過(guò)程如此痛苦，這是每一個(gè)父親都會(huì)去做的事情?！?/p>

正在做實(shí)驗(yàn)的徐偉

其實(shí)，徐偉從一開(kāi)始就知道，組氨酸銅只能緩解不能治愈Menkes綜合征。在制作組氨酸銅的過(guò)程中，徐偉開(kāi)始了解基因治療。“通過(guò)基因替代，將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異常基因引起的疾病，以達(dá)到治療目的?！?/p>

徐偉“自制藥救子”的故事引發(fā)社會(huì)的廣泛關(guān)注后，一些基因公司和醫(yī)院聯(lián)系徐偉，希望能為顥洋提供基因治療的嘗試，以期找到能夠治愈Menkes綜合征的方法。徐偉知道基因治療的臨床項(xiàng)目具有一定的未知風(fēng)險(xiǎn)，綜合考慮后他選擇接受，不僅是為了兒子，他也希望能夠通過(guò)這次嘗試為其他Menkes患者提供寶貴的科研數(shù)據(jù)。

幾經(jīng)考慮，徐偉選擇和廣州一家基因公司合作。此時(shí)，顥洋已經(jīng)兩歲多，留給他治療的時(shí)間可能不多了。為了顥洋能夠盡快嘗試基因治療，廣州這家基因公司投入了大量人力物力，不斷優(yōu)化基因遞送方案與生產(chǎn)工藝，針對(duì)多個(gè)關(guān)鍵技術(shù)瓶頸進(jìn)行了反復(fù)的攻關(guān)。

最終，原定于在去年年底進(jìn)行的基因替代臨床試驗(yàn)，直到今年6月才終于完成。那一天，顥洋剛剛度過(guò)了自己的3歲生日，這也是Menkes綜合征基因治療的首次嘗試。

“沒(méi)必要做之前就想那么多，想多了不容易邁出那一步?！苯o孩子注射基因藥物，經(jīng)過(guò)臨床觀察，目前來(lái)看效果還不錯(cuò)，這對(duì)徐偉來(lái)說(shuō)，是最好的父親節(jié)禮物?！昂⒆記](méi)有大的不良反應(yīng)，而活動(dòng)能力與互動(dòng)性已經(jīng)開(kāi)始有提升，不用輔助自己抬頭的時(shí)間明顯加長(zhǎng)了，還第一次看到他趴著能轉(zhuǎn)頭了，這幾年首次目睹他的狀況好轉(zhuǎn)而不是持續(xù)變差，我真的很激動(dòng)，希望接下來(lái)他能有更好的表現(xiàn)?！?/p>

徐偉說(shuō)，基因治療是一條很長(zhǎng)的路，要做無(wú)數(shù)的實(shí)驗(yàn)，尋找很多未知的載體。為了更深入地了解基因治療，徐偉參加了成人高考，下一步準(zhǔn)備參加專升本考試，未來(lái)還打算參加研究生考試。“一邊做實(shí)驗(yàn)，一邊照顧孩子，一邊查論文，順便就把成人高考考了，本科的自考也在考?！?/p>

徐偉也有想過(guò)自己可能會(huì)失敗?！叭绻彝旎夭涣怂纳?，至少我不能讓他白來(lái)這世界上一趟，至少我們做的這些嘗試是有意義的。如果我們失敗了，也可以為后來(lái)的Menkes病的患者提供一些經(jīng)驗(yàn)。我為他的生命賦予了意義，他的事情鼓勵(lì)了那么多的人，讓罕見(jiàn)病群體在黑暗當(dāng)中看到了一種希望，我們也是在追求希望的過(guò)程中失敗的?！毙靷フf(shuō)。他不能接受的是在絕望中等待失敗。

徐偉說(shuō)，至少他們現(xiàn)在是有希望、有期待的?！皟鹤踊謴?fù)得一天比一天好，我們期待他能恢復(fù)到和正常孩子一樣，能夠好好看看這個(gè)世界，這是我們最終的目的。其實(shí)他現(xiàn)在每天也挺開(kāi)心，也很愛(ài)笑，我們也不覺(jué)得被一片烏云籠罩在頭上，我們每天都看得到希望，一步一步都在向著希望努力?！?/p>

問(wèn)及有沒(méi)有考慮到用藥安全問(wèn)題和法律風(fēng)險(xiǎn)？徐偉直言，“安全問(wèn)題肯定考慮過(guò)，其實(shí)每樣藥物我都是第一個(gè)試過(guò)才會(huì)給他使用。法律風(fēng)險(xiǎn)沒(méi)有過(guò)多地去考慮，就是考慮救自己的孩子，來(lái)不及去考慮風(fēng)險(xiǎn)。而且它并不是藥物，只是一個(gè)化合物?！毙靷ピ俅蜗蛴浾邚?qiáng)調(diào)。

徐偉說(shuō)，自制藥用化合物給他帶來(lái)了希望，也打開(kāi)了他新世界的大門?！叭绻f(shuō)重新選擇一次，我還是會(huì)做同樣的選擇。”

對(duì)于網(wǎng)上的評(píng)價(jià)，徐偉向來(lái)不太關(guān)注?！拔矣X(jué)得社會(huì)倫理不應(yīng)該去綁架個(gè)人的倫理，對(duì)于一個(gè)父親來(lái)說(shuō)，如果我明知道這個(gè)化合物可以救我自己的孩子，卻因?yàn)樽约翰荒苋プ?，就要看著孩子等死，這是違反個(gè)人的倫理。如果連生命都不能保證，還怎么去談其他的東西?！?/p>

有人說(shuō)徐偉是現(xiàn)實(shí)版的“藥神”，也有人說(shuō)他是中國(guó)版的“羅倫索的油”。對(duì)于這些評(píng)論，徐偉坦言，他沒(méi)有想過(guò)在自己的身上加一個(gè)什么樣的標(biāo)簽?！熬硬黄?，不用貼標(biāo)簽，就是我自己，每一個(gè)父母都很偉大?！?/p>

正在做實(shí)驗(yàn)的徐偉

問(wèn)及有沒(méi)有想對(duì)未來(lái)的兒子說(shuō)的話？徐偉坦言“沒(méi)有”?！拔磥?lái)等他長(zhǎng)大了，我自己跟他說(shuō)不就行了，我干嘛現(xiàn)在說(shuō)?！辈贿^(guò)，徐偉說(shuō)，他有很多想對(duì)罕見(jiàn)病家屬說(shuō)的話。

“我之前想的更多的，是讓家人的生活變得更好。后來(lái)我孩子得了罕見(jiàn)病，我才發(fā)現(xiàn)中國(guó)有那么大的罕見(jiàn)病群體，他們的故事真的很凄慘、很悲涼。通過(guò)學(xué)習(xí)制備一個(gè)化合物，可以真正地讓這些痛苦得到緩解，甚至可以挽救一個(gè)人的生命，我覺(jué)得這是很有意義的事情?！毙靷ヌ岬?，他現(xiàn)在的想法發(fā)生了改變。之前他覺(jué)得自己的做法無(wú)法讓更多罕見(jiàn)病家屬得到借鑒，覺(jué)得確實(shí)幫不了他們太多，而且他也不確定基因治療這條路能不能走得通。

“但是目前來(lái)看，這條路我應(yīng)該是走通了。如果這條路我都可以走得通，其他的一些罕見(jiàn)病患者其實(shí)也有可能走得通。如果這些社會(huì)資源，還有那么多人的幫助，最終只是幫助到了我一個(gè)家庭，我覺(jué)得它的社會(huì)意義并不是太大?！?/p>

徐偉直言，現(xiàn)在的他，有了新的打算?！白尭嗟暮币?jiàn)病患者群體能夠知道，我們走了一條這樣的路并且走通了，我也想看看他們到底有沒(méi)有同樣的需求。如果有的話，我想把這個(gè)實(shí)驗(yàn)室做成共享實(shí)驗(yàn)室，把所有的設(shè)備都對(duì)罕見(jiàn)病患者免費(fèi)開(kāi)放。更好地幫助到他們，至少可以給他們帶來(lái)希望，不再讓他們?cè)诮^望當(dāng)中去等待。”

徐偉說(shuō)，他好像找到了生活的意義，那就是推動(dòng)整個(gè)罕見(jiàn)病群體的治療?！叭硕嗔α看?，我們有自己的實(shí)驗(yàn)室可以進(jìn)行前期實(shí)驗(yàn)，然后委托給專業(yè)的生物公司進(jìn)行生產(chǎn)。只要解決最后的一個(gè)問(wèn)題，那就是有醫(yī)院可以幫我們發(fā)起臨床研究，我們就有機(jī)會(huì)去嘗試。”

“昨日之深淵，今日之淺談?！毙靷ト缡强偨Y(jié)過(guò)去兩年自己的人生?！皥D難于其易,為大于其細(xì)。自己過(guò)去兩年做的事情，至少我覺(jué)得沒(méi)有大家想象的那么無(wú)法逾越?！?/p>

記者告別離開(kāi)時(shí)，徐偉換上防護(hù)服，獨(dú)自坐在顯微鏡前，調(diào)教準(zhǔn)焦螺旋，開(kāi)始觀察培養(yǎng)皿中細(xì)胞的發(fā)育情況，孤單的背影顯得比以往要更加信念堅(jiān)定……

關(guān)鍵詞： 基因治療 安全問(wèn)題 臨床試驗(yàn)